从1953年DNA结构的发现到2002年人类基因组测序,遗传性疾病分子基础的阐明预示着基因治疗新时代的到来。在过去的20多年里,基因治疗有很大发展,成为医学中的一门学科,能够对其他疗法无法治疗的疾病进行治疗,对于失去希望的患者来说是最后的治疗手段。很多基因治疗药物目前已经在多个国家得到有条件的批准,有的已经进展到III期临床试验,并取得了很好的治疗效果。目前的基因治疗主要是三个方面:基因修饰和新基因的表达,给细胞提供一个特定的附加的功能;接种核酸作为疫苗,帮助人体抵抗外来抗原;将核酸转运进入细胞以改变内源性基因的功能,产生直接或者间接的临床效果。传统的基因治疗是通过基因重组构建重组子,表达有治疗作用的蛋白质;此外,也有用干扰RNA、microRNA或其他方法来使得一个导致病变发生的缺陷基因终止表达。未来的基因疗法更可能使用基因编辑的技术进行特定的基因修复,或者在患者的基因组进行精确的基因改变,从而进行治疗。
本书是美国Indiana大学的Roland W.Herzog教授和英国伦敦大学的Linda Popplewell讲师合著的新作。全书除了开篇部分的缩略语表、词汇表、引言和结尾部分的有用网络资源、索引部分以外,本书共六章。全书对基因治疗领域进行全面的回顾,第一章基因治疗的原则;第二章基因治疗技术;第三章伦理和安全考虑;第四章临床证实疗效的基因疗法;第五章基因组编辑;第六章研究方向——治疗的下一波。缩略语部分对书中出现的缩写逐一列出;词汇表是书中出现的名词进行简要的解释。书后面附录了基因治疗相关的有用的网站资源。索引部分使读者可以通过查找关键词方便地查阅相关内容。
总之,本书对于包括基因治疗重组子进行转运的主要的载体系统、基因治疗的历史和分子机制、基因治疗的安全性和伦理学的考量等都有全面阐述。本书对未来基因治疗的发展也进行展望。但是需要注意本书不是详细列出各种操作数据的指南之类的资料,只是提供一个全面、简明的阐述。如果感兴趣可以进一步参考书后面附录的网络资源查阅有关的资料。相信本书可以卫生行业从业人员、研究人员、相关专业的学生、以及任何对于基因治疗领域感兴趣的人们提供很多有价值的信息。
靳大川,河南省传染病医院,国际医疗部,教授,主任
书评来源: NSTL 国家科技图书文献中心 中国医学科学院图书馆《国外医学新书评介》